¿Cómo se trata la hiperoxaluria primaria?
El objetivo principal del tratamiento de la hiperoxaluria primaria es reducir la producción de oxalato y evitar su acumulación en los riñones y en otros órganos (oxalosis sistémica).
El tratamiento depende de cada persona: del tipo de HP (1, 2 o 3), del estado de la función renal, de los síntomas y de cómo responde a cada medida.
Medidas de base
En las fases iniciales, el tratamiento se centra en proteger la función renal y reducir la formación de cristales de oxalato. Las principales medidas son:
- Beber abundante líquido para diluir el oxalato en la orina y prevenir la formación de cálculos.
- Citrato u otros preparados orales, para ayudar a prevenir la formación de cristales de oxalato de calcio.
- Vitamina B6 (piridoxina), eficaz en una parte de los pacientes con HP tipo 1. La respuesta no es igual para todas las personas y debe ser evaluada por el equipo médico.
- Control dietético supervisado por el equipo médico o un dietista. Puedes ampliar la información en nuestra guía de nutrición.
Terapias de ARN de interferencia (ARNi)
Uno de los avances más importantes de los últimos años son las terapias de ARN de interferencia, que actúan sobre el origen de la enfermedad en el hígado y reducen la producción de oxalato.
Lumasiran (Oxlumo)
Lumasiran es el único tratamiento de ARNi actualmente autorizado en la Unión Europea para la hiperoxaluria primaria tipo 1.
Su acceso está sujeto a restricciones que varían según el país. En España, por ejemplo, su uso no está aprobado para pacientes con función renal reducida (eGFR inferior a 45 mL/min/1,73 m²) ni para pacientes trasplantados. Puedes consultar su situación de financiación en el buscador BIFIMED del Ministerio de Sanidad.
Nedosiran
En Estados Unidos, se comercializa como Rivfloza desde 2023 para la hiperoxaluria primaria tipo 1 y, desde marzo de 2025, también para pacientes pediátricos a partir de los 2 años.
En Europa, la situación es distinta: no se solicitó la autorización de comercialización y la compañía ha decidido interrumpir su desarrollo fuera de Estados Unidos. APHES, junto a profesionales médicos y asociaciones europeas de pacientes, ha pedido que se busquen alternativas para dar continuidad al programa. Puedes leer la información completa en nuestra noticia: APHES se suma a la petición para preservar el acceso al desarrollo de nedosiran en Europa.
Diálisis y trasplante
Cuando la función renal está muy deteriorada, pueden ser necesarias otras medidas:
- Diálisis. Ayuda, pero ninguna forma de diálisis elimina por sí sola el oxalato de forma suficiente.
- Trasplante de riñón, de hígado o combinado. La decisión sobre el tipo de trasplante y el momento adecuado debe tomarla el centro de trasplantes junto con el paciente, según su situación.
Tradicionalmente, el trasplante combinado de hígado y riñón ha sido una opción habitual en algunos casos de HP tipo 1. Con la llegada de las nuevas terapias, el abordaje evoluciona hacia estrategias más personalizadas.
La importancia del diagnóstico precoz
Detectar la enfermedad en sus primeras fases permite iniciar el tratamiento antes, preservar la función renal y mejorar el pronóstico. Más información en Diagnóstico precoz.
Investigación
La investigación sobre la hiperoxaluria primaria sigue avanzando, con nuevas terapias en desarrollo y estudios clínicos centrados en mejorar el manejo de la enfermedad. La colaboración entre hospitales, centros de investigación y asociaciones de pacientes es fundamental para seguir avanzando.
Si quieres profundizar en la información científica y clínica, te recomendamos:
- PH Europe, la asociación europea de pacientes con hiperoxaluria primaria.
- OxalEurope, red europea de especialistas en hiperoxaluria.
Mucho más que tratamiento médico
Convivir con la hiperoxaluria primaria no es solo una cuestión médica. También son fundamentales el acompañamiento psicológico, el apoyo a las familias y a los cuidadores, y el acceso a información fiable. En APHES estamos para acompañarte en ese camino.
