APHES ha respaldado, junto a profesionales médicos y asociaciones europeas de pacientes, una carta dirigida a la dirección de Novo Nordisk (con copia a la EMA) ante la decisión de interrumpir el desarrollo de nedosiran fuera de Estados Unidos. La iniciativa reclama que se estudien alternativas que permitan dar continuidad al programa y proteger las opciones terapéuticas de las personas con hiperoxaluria primaria.
Una decisión que genera preocupación en la comunidad de hiperoxaluria
El pasado 30 de julio de 2026, representantes médicos e institucionales vinculados a la hiperoxaluria primaria remitieron una carta formal a Yuen Man, Director Global de Asuntos Médicos de Enfermedades Raras Endocrinas y Hemato-Renales de Novo Nordisk, con copia a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), para trasladar su profunda preocupación tras el anuncio de la interrupción del programa de desarrollo de nedosiran fuera de Estados Unidos.
La carta está firmada por el profesor Bernd Hoppe, del German Hyperoxaluria Center; la profesora Gema Ariceta, del Hospital Universitari Vall d’Hebron; Irene Tavi, presidenta de PH Europe; Michaela Sandkaulen, presidenta de PH Selbsthilfe Deutschland; y Ana Prado, presidenta de APHES.
Desde APHES consideramos fundamental informar con transparencia a los pacientes y a sus familias sobre este escenario, explicando los argumentos técnicos y éticos en los que se fundamenta esta reclamación.
¿Qué es nedosiran y cuál es la situación actual?
Nedosiran es un tratamiento basado en ARN de interferencia (RNAi) concebido para reducir la producción hepática de oxalato en personas con hiperoxaluria primaria.
En Estados Unidos, el fármaco se comercializa bajo el nombre de Rivfloza tras su autorización por la FDA en 2023 para la hiperoxaluria primaria tipo 1, indicación que en marzo de 2025 se amplió a pacientes pediátricos a partir de los 2 años de edad.
En Europa la situación es distinta. A pesar de que la mayoría de los pacientes participantes en los ensayos clínicos pivotales procedían de centros europeos y de que existían trámites regulatorios en marcha ante la EMA para su desarrollo pediátrico, no se llegó a solicitar la autorización de comercialización en el mercado europeo.
¿Qué argumentan los firmantes?
El documento destaca la falta de equidad que supone haber contado con la participación de la comunidad médica y de pacientes de Europa en la fase de investigación clínica sin que se concrete el acceso posterior al medicamento en estos territorios.
Entre las principales alegaciones destacan:
- Retirada de los compromisos de continuidad: A los participantes en los ensayos se les había asegurado inicialmente el acceso continuado al fármaco tras la finalización de los estudios, una garantía que fue cancelada posteriormente.
- Variabilidad clínica y respuesta insuficiente: Las necesidades terapéuticas difieren entre pacientes. Existen evidencias publicadas sobre pacientes que presentan una respuesta insuficiente o nula a los tratamientos disponibles.
- Evidencia en casos complejos: En situaciones clínicas graves, como la oxalosis infantil, la estrategia de doble terapia RNAi ha mostrado resultados determinantes, evitando el trasplante combinado hepatorrenal y requiriendo únicamente el trasplante renal.
Limitaciones de acceso y situación en España
La carta enfatiza que los tratamientos actualmente aprobados en Europa no cubren la totalidad del espectro clínico ni están accesibles en las mismas condiciones en todos los Estados miembros.
En el caso de lumasiran (Oxlumo), único tratamiento por RNAi actualmente autorizado en la Unión Europea para la hiperoxaluria primaria tipo 1, existen restricciones normativas y de financiamiento en diversos países. En España, por ejemplo, su uso no está aprobado para pacientes con una función renal reducida (eGFR por debajo de 45 mL/min/1,73 m²) ni para pacientes que han recibido un trasplante.
Por ello, suspender la alternativa que representa nedosiran deja sin opciones terapéuticas a un perfil concreto de pacientes con alta necesidad médica no cubierta.
Solicitud a la compañía farmacéutica
El objetivo de las organizaciones y profesionales firmantes es promover soluciones viables. Por este motivo, se ha solicitado formalmente a Novo Nordisk que facilite el traspaso del programa de nedosiran a otra entidad o compañía que pueda asumir la continuidad de su desarrollo clínico y comercial fuera de EE. UU. Esta medida permitiría preservar el conocimiento científico generado y no malograr la contribución realizada por los pacientes.
El compromiso de APHES
APHES respalda esta acción en el marco de sus funciones de representación y defensa de los derechos de las personas afectadas por hiperoxaluria primaria. La investigación en enfermedades raras exige un compromiso ético firme por parte de todos los agentes involucrados.
La asociación mantendrá un seguimiento permanente de la respuesta de la compañía farmacéutica y de las gestiones ante las autoridades reguladoras para informar puntualmente a la comunidad de pacientes.
Consulta el documento original
Puede consultarse el texto íntegro de la carta remitida a Novo Nordisk y a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) firmada por los representantes médicos e institucionales.
